Une greffe de sang de cordon amplifié avec la molécule UM171 a sauvé la vie d’un jeune homme atteint d’une anémie aplasique sévère réfractaire aux traitements habituels. Cette maladie auto-immunitaire détruit les cellules souches de la moelle osseuse et conduit à un arrêt de la production des globules rouges, des globules blancs et des plaquettes. Il s’agit d’une première mondiale qui a été rendue possible grâce à la découverte d’une équipe de chercheurs de l’Institut d’hémato-oncologie et de thérapie cellulaire (iHOTC) de l’Hôpital Maisonneuve-Rosemont, faisant partie du Centre intégré universitaire de santé et de services sociaux de l’Est-de-l’Île-de-Montréal et de l’Institut de recherche en immunologie et en cancérologie, affiliés à l’Université de Montréal. Cette histoire de cas a récemment été publiée dans la revue scientifique European Journal of Haematology, démontrant de nouveau les propriétés fascinantes de la molécule UM171.
Quand on envisage une allogreffe pour les cas d’anémie aplasique sévère, les cellules souches du donneur doivent être les plus compatibles possibles avec celles du receveur pour éviter les risques de complications immunologiques. En absence de donneur familial ou non apparenté compatible, on peut envisager, à certaines conditions, d’utiliser les cellules souches d’un donneur familial semi-identique, aussi appelé donneur haplo-identique, comme source alternative de cellules. Or, un membre de la famille doit être en bonne santé et disponible pour une telle intervention, ce qui n'était pas le cas dans l'histoire du jeune homme concerné.
La greffe de sang de cordon, moins exigeante au niveau de la compatibilité, représente une bonne option pour plusieurs patients nécessitant une greffe de cellules souches. Par contre, le sang de cordon ne contient généralement pas suffisamment de cellules souches pour un patient adulte de plus de 70 kg, ce qui entraîne une remontée lente des globules blancs avec des risques accrus d’infections souvent mortelles. De plus, le taux de rejet du greffon, c’est-à-dire la destruction des cellules de cordon infusées par le système immunitaire du receveur, est très élevé chez les patients atteints d’une anémie aplasique sévère ayant reçu de multiples transfusions sanguines.
« C’est après avoir épuisé toutes nos options de traitements, que la molécule UM171, qui avait déjà fait ses preuves lors d'un essai clinique chez des patients atteints de cancers du sang, est entrée en jeu » explique Dr Jean Roy, hématologue et chercheur clinicien à l’HMR. « En plus de permettre d’augmenter en moyenne par 35 fois le nombre de cellules souches dans une unité de sang de cordon ombilical, elle diminue énormément le risque d’une complication immunologique fréquente à long terme (maladie du greffon contre l’hôte), laquelle requiert la prise de médicaments immunosuppresseurs toxiques pendant plusieurs années » affirme le professeur titulaire à la Faculté de médecine de l’Université de Montréal.
Alors que l’utilisation de cellules amplifiées n’avait jamais été utilisée auparavant dans le cadre d'une telle condition, les chercheurs ont vu juste : ils ont réussi à guérir le premier cas d'un patient adulte atteint d'anémie aplasique sévère grâce à une greffe de sang de cordon amplifié avec la molécule UM171.
Cette étude de cas confirme les performances de la molécule UM171 qui ont déjà été démontrées dans le cadre de deux autres études menées par des équipes de chercheurs de l’iHOTC et dont les résultats sont très encourageants. Une troisième étude est présentement en cours.
« L’histoire de ce jeune homme et les autres études avec UM171 prouvent clairement comment la recherche clinique innovatrice, mise en place par des investigateurs locaux, permet de créer une culture d'excellence et d'améliorer les soins pour sauver plus de vies, » affirme Dr Denis Claude Roy, directeur de l’Institut d’hémato-oncologie et de thérapie cellulaire (iHOTC) de l’Hôpital Maisonneuve- Rosemont. « L’avenir nous amènera certainement d’autres accomplissements du genre, c’est très encourageant ! »